罕见病基因治疗世界技术前沿(基因编辑罕见病)

2023年2月17日，在上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验中，招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医科大学第一附属医院成功被治愈，据介绍，该患者已于2023年1月16日成功出院，目前已达到摆脱输血依赖的标准。
邦耀生物1期注册性临床试验首例患者出院合影。
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